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Maladies rares : seuls 2% des Français interrogés savent qu’elles touchent plus de 3 millions de leurs concitoyens1

Publié le 14 octobre 2021 - PP-RDP-FRA-0197

La connaissance des Français en matière de maladies rares n’a pas progressé en 2 ans, si l’on en croit le 2nd Baromètre Pfizer-IFOP 20211. Ces résultats interpellent et soulignent les efforts à faire pour sensibiliser nos concitoyens et les intéresser à ces questions, alors même que des avancées notables ont été réalisées dans ce domaine, comme la recherche et le développement de thérapies géniques. En effet, les enjeux autour de la prise en charge des maladies rares sont majeurs pour l’innovation en santé de demain. Les acteurs privés, dont les investissements sont considérés comme indispensables par la majorité des personnes interrogées1, ont clairement un rôle à jouer. Engagé depuis 30 ans au service des patients atteints de maladies rares, Pfizer investit en recherche et développement (R&D) et dans des projets en collaboration avec les associations de patients et les professionnels de santé2.

Seulement 2% des Français interrogés savent que les maladies rares touchent 3 millions de leurs concitoyens1

Dans un contexte sanitaire particulièrement perturbé, les Français déclarent être moins préoccupés par les maladies rares qu’il y a deux ans (47% se sentent préoccupés vs 52% en 2019). La crise sanitaire inédite n’a semble-t-il pas aidé à augmenter la connaissance des Français sur les maladies rares, attentifs à d’autres sujets de santé. En effet, les chiffres démontrent que la notoriété du terme de « maladie rare » n’a pas évolué depuis 2019. Plus de 9 Français interrogés sur 10 le connaissent, mais peu savent précisément de quoi il s’agit (41%).1

La plupart sous-estiment largement le nombre de maladies rares répertoriées, et, par conséquent, le nombre de patients concernés. Alors que 7000 maladies rares sont officiellement reconnues3, seulement 4% des Français interrogés situent ce nombre dans la bonne fourchette ; et 2% évaluent assez justement la proportion de la population atteinte, à savoir plus de 3 millions de Français3.

Les maladies rares restent donc mal connues des Français : 32% pensent qu’elles sont traitables. Valérie Rizzi-Puéchal, directrice de la division Maladie Rares chez Pfizer France, alerte sur le réel enjeu de santé publique car aujourd’hui, « seulement 5% des maladies rares disposent d’un traitement curatif3».

De même, 53% des français interrogés pensent - à tort - qu’on peut facilement se faire dépister et bénéficier des meilleurs soins partout en France, alors qu’il existe encore une inégalité importante sur l’ensemble du territoire. En France, il faut jusqu’à 5 ans pour obtenir le diagnostic d’une maladie rare et seule 1 personne sur 2 dispose d’un diagnostic précis3.

Si l’on peut, en partie, attribuer la baisse de la préoccupation du grand public envers les maladies rares, à la crise sanitaire de la Covid-19 qui occupe le devant de la scène médiatique depuis près de 2 ans, elle pourrait aussi être liée au manque de sensibilisation des Français : pour preuve, seules 8% des personnes interrogées ont entendu parler du 3ème Plan National Maladies Rares lancé en 2018 !

La plupart plaident d’ailleurs pour plus d’information auprès du grand public (84%), mais aussi pour une meilleure formation des professionnels de santé à cette thématique (87%)1.

L’investissement des acteurs privés jugé indispensable

Plus de la moitié des Français a désormais une image positive des acteurs privés (53%, +4 par rapport à 2019), dont les investissements dans la recherche sur les maladies rares leur paraissent toujours aussi indispensables (77%). La grande majorité (79%) adhère à l’idée d’investir dans cette recherche, convaincue que les découvertes peuvent bénéficier aux maladies plus courantes. Les ¾ des personnes interrogées estiment par ailleurs que le gouvernement doit y consacrer plus de moyens. Les acteurs publics, quant à eux, sont considérés par la majorité des Français comme les plus légitimes pour faciliter l’accès au diagnostic et former les professionnels de santé au dépistage des maladies rares ; et à quasi-égalité avec le milieu associatif en matière d’accompagnement des patients et de leurs proches. Pour trouver des informations sur ces maladies, c’est auprès de leurs médecins et pharmaciens que les Français s’adressent en priorité (58%), devant les institutions publiques type Inserm, Santé publique France (41%) et les hôpitaux et cliniques spécialisés (40%)1.

Thérapies géniques : enthousiasme et réserves

Bien qu’ils soient plus nombreux qu’en 2019 à avoir entendu parler des thérapies géniques (67 vs 60%), seuls 15% des Français savent précisément de quoi il s’agit. Près de la moitié (48%) se déclarent inquiets quant aux possibles dérives éthiques, et pensent qu’un encadrement strict des pratiques est nécessaire (81%). Une meilleure information semble, là encore, indispensable, et souhaitée par près de 8 personnes sur 10. Cette méconnaissance et cette défiance n’empêchent cependant pas la grande majorité des Français interrogés de considérer cette approche thérapeutique comme une chance pour les patients atteints de maladies rares et/ou incurables (87%). A condition que les coûts des traitements soient supportés par la société et accessibles à tous ceux qui en ont besoin, quel qu’en soit le prix, selon plus de ¾ des Français1.

Avec cette enquête réalisée auprès de plus de 1 000 Français, Pfizer souhaite alerter sur le besoin d’information du grand public et des acteurs de santé en matière de maladies rares et de thérapies géniques. « Nous sommes au début d’une phase de changement majeur dans la mesure où ces thérapies pourraient transformer la prise en charge et donc apporter de l’espoir aux patients », explique Valérie Rizzi-Puechal.

Pfizer, chef de file dans le domaine de la thérapie génique

Au premier rang mondial de l’industrie biopharmaceutique, Pfizer met depuis plus de 30 ans ses connaissances et son expertise au service des patients atteints de maladies rares, dont les besoins médicaux sont encore nombreux. Cet engagement s’est concrétisé en 2014 par la constitution d’une plateforme de recherche dédiée aux maladies rares, dotée notamment de plateformes technologiques spécifiques dans le domaine des thérapies géniques.

En parallèle, Pfizer consacre 22% de son chiffre d’affaires mondial en programmes de R&D4. Dans les maladies rares, une douzaine de nouvelles molécules sont en cours d’étude clinique, dont plusieurs sont issues de techniques de thérapie génique2. Ce qui illustre la volonté de Pfizer de proposer des traitements innovants aux malades et de participer ainsi au développement d’une médecine personnalisée, préventive, accessible et innovante. « Nous travaillons également en collaboration avec plusieurs associations de patients pour améliorer l’accompagnement des personnes malades et de leur entourage, notamment par le développement d’outils ou la mise en place de programmes complets pour favoriser une meilleure prise en charge globale et améliorer leur qualité de vie », précise Valérie Rizzi-Puéchal.

Pfizer est aussi membre bienfaiteur du Gene & Celle Therapy Institute (G&CTI) : un Think Tank multidisciplinaire qui regroupe des scientifiques, des associations de patients, des chercheurs, des membres de la société civile et des entreprises du médicament, chargés d’identifier les grandes problématiques posées par les thérapies géniques afin de les anticiper au mieux. « Alors que plusieurs thérapies géniques pourraient arriver dans notre pays dans les prochaines années, il va falloir préparer tout le monde à ce changement : la société, les institutions, les patients, l’environnement des patients, les structures hospitalières et structures de suivi à long terme. Il reste beaucoup à construire et à synchroniser pour que toutes les parties prenantes soient prêtes à les accueillir », conclut la directrice du groupe Maladies Rares chez Pfizer France.

Lors du Conseil Stratégique des Industries de Santé lancé le 11 février 2021, le Président de la République a fixé un objectif ambitieux : faire de la France une nation leader en matière d’industrie et d’innovation en santé.5 La constitution d’une filière dédiée aux thérapies géniques répondrait à plusieurs enjeux majeurs pour le pays : santé publique, industriels et économiques. Favoriser leur production permettrait aussi de sécuriser l’accès aux médicaments pour les patients, d’assurer l’autonomie d’approvisionnement de ces traitements complexes et d’offrir une source d’emplois spécialisés à forte valeur ajoutée. En ce sens, elle pourrait contribuer à faciliter et accélérer l’accès des patients atteints de maladies rares aux thérapies innovantes, sans ajouter une étape supplémentaire dans un domaine déjà peu connu de la majorité des Français.

À propos de Pfizer : Des avancées qui changent la vie des patients

Chez Pfizer, nous nous appuyons sur la science et toutes nos ressources mondiales pour offrir aux patients des thérapies qui prolongent et améliorent considérablement leur vie. Nous recherchons la qualité, la sécurité et l’excellence dans la découverte, le développement et la production de nos médicaments et vaccins. Chaque jour, dans les pays développés comme dans les pays émergents, les collaborateurs de Pfizer sont engagés pour faire progresser le bien-être, la prévention et les traitements contre les maladies les plus graves de notre époque. Conformément à notre responsabilité en tant que leader des industries biopharmaceutiques, nous collaborons avec les professionnels de santé, les gouvernements et les populations locales pour soutenir et élargir l’accès à des solutions de santé fiables et abordables partout dans le monde. Depuis 170 ans, nous nous efforçons de faire la différence pour tous ceux qui comptent sur nous. Pour en savoir plus sur nos engagements, vous pouvez visiter notre site internet https://www.pfizer.fr/ et nous suivre sur Twitter : @Pfizer_France.

Pfizer et les Maladies rares

Les maladies rares, parmi lesquelles figurent certaines des affections les plus graves, touchent plus de 300 millions de patients dans le monde6. C'est pourquoi nous mettons nos connaissances et notre expertise au service des patients dont les besoins médicaux ne sont pas satisfaits. Pfizer a fait des maladies rares une priorité en s'appuyant sur plus de vingt ans d'expérience, une unité de recherche dédiée aux maladies rares et un portefeuille global de médicaments couvrant plusieurs domaines thérapeutiques : l’endocrinologie, l’hématologie, l’amylose, la transplantation et/ou la pneumologie. À travers son approche pionnière et sa longue expérience dans les maladies rares, Pfizer s’associe à des chercheurs du monde universitaire, des patients et d'autres laboratoires pour apporter des traitements et solutions dans le but de transformer la vie de ces patients. Chaque jour, nous innovons pour accélérer le développement et l'accès des médicaments aux patients atteints de maladies rares.

Contacts presse :

Pfizer : Domitille Depuiset – Tél : 06 60 54 33 37/ [email protected]
COMM Santé : Amélie Testa – Tél : 06 31 86 94 26 / [email protected]


1 Etude Ifop pour Pfizer, réalisée par questionnaire auto-administré en ligne, auprès d’un échantillon de 1002 personnes, représentatif de la population française âgée de 18 ans et plus (méthode des quotas), du 8 au 11/06/2021.
2 Pfizer.fr “Maladies rares” (consulté le 14 septembre 2021)
3 Site internet du Ministère des Solidarités et de la Santé. « 3e Plan National Maladies Rares 2018-2022 » (consulté le 14 septembre 2021)
4 Rapport RSE Pfizer France 2020
5 Site internet du Ministère des Solidarités et de la Santé. « Lancement du Conseil stratégique des industries de santé 2021 (CSIS) : Faire de la France la 1ère nation européenne innovante et souveraine en santé » publié le 11 février 2021 (consulté le 14 septembre 2021)
6 Site internet de l’INSERM. Communiqué de presse « Maladies Rares : plus de 300 millions de patients dans le monde ». 24 octobre 2019 (consulté le 14 septembre 2021)