Les essais cliniques constituent une étape clé dans le processus de mise au point d’un médicament. Ils ont pour objectif de démontrer l’efficacité et la tolérance du médicament et sont réalisés selon des normes scientifiques, juridiques, réglementaires et méthodologiques très strictes et dans le respect de l’éthique médicale.
Les phases de développement clinique
La nouvelle molécule est tout d’abord testée en laboratoire et sur des animaux. Après ces essais « pré-cliniques », et seulement si les résultats ont été jugés prometteurs et non dangereux, les phases d’essais cliniques impliquant des tests sur des sujets humains débutent.
Phase 1 – Evaluation de la tolérance et de l’innocuité du médicament
Les essais cliniques de la phase 1 permettent de s’assurer que le médicament peut être utilisé sans danger. Des quantités croissantes de la nouvelle molécule sont administrées à un petit nombre de volontaires sains afin que les chercheurs puissent mesurer la réponse de l’organisme au médicament, son absorption, sa durée de vie dans le sang, et les niveaux de dosage tolérés.
Phase 2 – Evaluation de l’efficacité du médicament et recherche de dose
La phase 2 permet de vérifier l’efficacité du produit dans le traitement d’une maladie spécifique. Les essais cliniques se déroulent donc chez un petit nombre de patients hospitalisés. Les chercheurs collectent des informations sur les effets secondaires et les risques potentiels du médicament. Il s’agit ici de vérifier que le rapport bénéfice/risque est favorable et au moins équivalent au traitement existant, et qu’il n’entraîne pas d’effets secondaires importants. Par la suite, la dose optimale, c’est-à-dire celle pour laquelle l’effet thérapeutique est le meilleur pour le moins d’effets secondaires, est établie.
Phase 3 – Evaluation du rapport efficacité/tolérance sur une population vaste
La phase 3 teste les résultats des essais cliniques précédents sur un grand groupe de malades : les essais peuvent couvrir plusieurs centaines à plusieurs milliers de patients, ce qui permet aux chercheurs de se rapprocher le plus possible des conditions habituelles d’utilisation des traitements. L’efficacité du nouveau médicament est comparée au traitement de référence ou à un placebo, le rapport efficacité/tolérance est vérifié, les précautions d’emploi et risques d’interaction avec d’autres produits sont identifiés.
Les résultats de ces essais cliniques constituent la base du dossier d’enregistrement du médicament soumis à la validation des autorités de santé. C’est sur la base de ce dossier que sera accordée ou non l’autorisation de mise sur le marché du médicament (AMM).
Phase 4 – Surveillance long-terme du médicament
Après l’obtention de l’AMM et la commercialisation, des essais cliniques se déroulent tout au long de la vie du médicament. Ils permettent de collecter des informations supplémentaires sur les effets, bénéfices et risques à long-terme de l’utilisation du médicament chez le patient.
Nos médicaments en développement (“Product Pipeline”)
Pfizer concentre son activité R&D sur les domaines scientifiques et commerciaux les plus prometteurs : inflammation et immunologie, oncologie, neurologie, douleur, maladies cardiovasculaires et métaboliques, maladies rares, et vaccins.
Grâce à d’importants efforts de recherche – concernant notamment les petites molécules, les produits biologiques et les vaccins – Pfizer développe aujourd’hui les solutions médicales qui compteront le plus pour les patients demain. Les efforts de recherche dédiés aux biosimilaires et aux maladies rares illustrent notre engagement à développer et distribuer des médicaments et vaccins innovants qui bénéficieront aux patients à travers le monde.
Aperçu de la « Product Pipeline » Pfizer au 27 octobre 2015 : 84 projets en cours
