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AccueilPortail d'informationAutorisation d’accès précoce (AAP) - OXBRYTA (voxelotor)Autorisation d’accès précoce (AAP) - OXBRYTA (voxelotor)Nom de la molécule concernée par l’AAP :OXBRYTA (voxelotor)Responsable(s) de traitement(s) :Pfizer, 23-25 avenue du Dr Lannelongue 75014 ParisType d’accès dérogatoire au médicament : Autorisation d’accès précocePathologie étudiée : Anémie hémolytique Résumé de l’AAP : OXBRYTA (voxelotor) était disponible au travers l’accès précoce post-AMM (Autorisation de Mise sur le Marché), du 01/07/2022 au 11/10/2024, pour traiter les patients atteints d’anémie hémolytique sévère causée par la drépanocytose, chez les adultes et les adolescents âgés de 12 ans et plus, et après avis d’un centre spécialisé dans la prise en charge de la drépanocytose : en association à l’hydroxyurée/hydroxycarbamide (HU/HC), chez les patients ne répondant pas suffisamment à un traitement bien conduit par HU/HC, ou, en monothérapie chez les patients intolérants ou non éligibles à HU/HC. Son utilisation dans le cadre de l’AAP est soumise à une procédure de surveillance étroite par les autorités sanitaires notamment sur son utilisation en vie réelle, sa sécurité et son efficacité permettant une évaluation du rapport bénéfice/risque.Années d'inclusion des patients : 01/07/2022 – 11/10/2024 Source des données : Données collectées dans les centres participant à l'AAP Télécharger la notice d’information patients de l’autorisation d’accès précoce OXBRYTA (voxelotor)TéléchargerTélécharger la notice d’information professionnel de santé de l’autorisation d’accès précoce OXBRYTA (voxelotor)TéléchargerLes données de cette AAP ne font pas l’objet d’une réutilisation des données pour d’autres finalités.